Si chiama ruxolitinib ed è il primo farmaco approvato dalla Fda statunitense nel trattamento della vitiligine. Si tratta dell’unica formulazione topica di un inibitore della Janus chinasi che ha il via libera negli USA. La sua azione è quella di invertire la depigmentazione tipica della patologia.
La decisione favorevole della Commissione Europea ha preso le mosse dai dati di due studi clinici pubblicati sul The New England Journal of Medicine. Malattia autoimmune a carattere cronico, la vitiligine colpisce in Italia lo 0,55% della popolazione. Ha generalmente esordio prima dei 30 anni di età e si manifesta in maniera “subdola”, senza campanelli d’allarme. Questo fa sì che in molti casi si tenda a trascurarla.
Il sintomo più evidente è la comparsa sull’epidermide di chiazze depigmentate, proprio dove i melanociti hanno perso la loro funzione. Le macchie possono interessare qualsiasi parte del corpo, inclusi viso, mani, piedi, braccia, gambe e genitali, con un conseguente impatto sulla qualità di vita .
Si ritiene che l’infiammazione coinvolta nella patogenesi e nella progressione della condizione sia legata a un’eccessiva attività della via di segnalazione della Janus chinasi (JAK).
In svariati casi, quando la vitiligine si presenta, è complicato arrestarla e ciò rende indispensabile promuovere la consapevolezza della patologia nella popolazione, sostenendo l’importanza della diagnosi precoce.
In quali pazienti è indicato il trattamento con ruxolitinib
Il farmaco in crema ruxolitinib, inibitore selettivo della JAK 1 e JAK 2, è indicato a partire dai 12 anni di età. La terpia riguarda i pazienti affetti da vitiligine non segmentale, con coinvolgimento del viso. «Il nuovo farmaco può essere applicato come una crema normale sulle zone interessate con un leggero massaggio. Si devono seguire ovviamente le indicazioni del proprio specialista» sottolinea il dermatologo Giovanni Leone.
Approvata per uso topico due volte al giorno sulle aree interessate fino al 10% di superficie corporea, la terapia può richiedere anche più di 24 settimane per una risposta soddisfacente. «L’indicazione del farmaco è soprattutto per le forme di vitiligine che vengono trattate con la fototerapia. Questo perché abbinati tra loro, i trattamenti sembrano dare effetti migliori in termini di efficacia» aggiunge il dermatologo.
Oltre che per la vitiligine non segmentale, ruxolitinib è stato studiato nella nuova formulazione in crema anche per il trattamento della dermatite atopica da lieve a moderata. Ma solo in pazienti non immunocompromessi (di età pari o superiore a 12 anni) la cui malattia non sia adeguatamente controllata con terapie topiche.
Negli Stati Uniti, la Food and Drug Administration (FDA) ha già concesso l’approvazione di ruxolitinib per entrambi gli usi. In Europa, invece, il farmaco ha per ora ricevuto il via libera solo per il trattamento della vitiligine. Leone spiega che «il limite grosso sta nel fatto che è il farmaco è dispensato dal Ssn in alcuni Paesi, mentre in altri no. E nel caso specifico dell’Italia al momento non si sa ancora nulla di certo, se non che è molto costoso».
Controindicazioni del farmaco
Quanto alle controindicazioni di utilizzo, al momento non risultano effetti collaterali importanti o problemi di tolleranza al farmaco. «Trattandosi di un prodotto per uso locale, l’assorbimento è minimo. Non ci sono quindi quelle problematiche che invece questo tipo di farmaci (jak inibitori) possono dare se assunti per via generale» sottolinea l’esperto. «In alcuni casi può provocare irritazione, prurito, secchezza cutanea e recrudescenze. Questo accade specialmente in chi soffre di acne, ma niente di più che qualche effetto collaterale blando che non costringe a interrompere la terapia».
L’impiego di ruxolitinib crema non è invece raccomandato in combinazione con farmaci biologici, altri JAK inibitori o potenti immunosoppressori come azatioprina o ciclosporina.