Da quando la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato il trattamento con ruxolitinib molte speranze si sono accese tra le persone affette da vitiligine, grazie ai risultati molto promettenti ottenuti negli studi clinici. Se n’è parlato molto anche al Vitiligo International Symposium che si è tenuto di recente a Bangalore, in India, a cui hanno partecipato i massimi esperti sull’argomento. Cerchiamo di capirne di più con le domande più frequenti espresse dai pazienti.
Quando sarà disponibile ruxolitinib in Italia?
Il dossier ruxolitinib è attualmente allo studio dell’Agenzia europea per i medicinali EMA, incaricata di valutare il farmaco per l’Europa. Il parere dell’EMA dovrebbe essere emesso nel corso del 2023 (periodo stimato: 2° o 3° trimestre). Poi, ogni paese avrà un anno per regolamentare la vendita sul proprio territorio.
Cos’ha di nuovo rispetto agli altri farmaci?
Non esiste ancora un farmaco con autorizzazione all’immissione in commercio per la vitiligine. Negli Stati Uniti, la crema a base di ruxolitinib (commercializzata con il nome Opzelura™ di Incyte ) è il primo e unico trattamento approvato dalla FDA per la ripigmentazione nei pazienti con vitiligine e l’unica formulazione topica di un inibitore della JAK (Janus chinasi) approvata negli Stati negli adulti e nei bambini di età pari o superiore a 12 anni. Ruxolitinib era stato precedentemente approvato per il trattamento a breve termine della dermatite atopica da lieve a moderata.
Nell’ambito degli studi clinici di fase 3 che valutano questo farmaco per la vitiligine, due (TRuE-V1 e TRuE-V2) condotti dal Dr. David Rosmarin, dermatologo presso il Tufts Medical Center di Boston, hanno dimostrato di fornire una ripigmentazione clinicamente significativa sul viso e su tutto il corpo. «La monoterapia con crema di ruxolitinib è efficace nella ripigmentazione sia del viso che di tutto il corpo negli adolescenti, così come negli adulti» ha affermato il dott. Rosmarin. «Anche l’uso continuato del farmaco oltre i sei mesi e oltre un anno porta a benefici continui».
Cosa hanno scoperto i ricercatori?
I due studi in questione hanno incluso rispettivamente 330 e 344 partecipanti, con criteri di ammissibilità che includevano pazienti di età pari o superiore a 12 anni, con diagnosi di vitiligine non segmentale con depigmentazione che copre meno del 10% della superficie corporea. L’età media dei partecipanti arruolati negli studi TRuE-V1 e TRuE-V2 era rispettivamente di 40,2 e 38,9 anni.
La metà dei partecipanti, assegnati in modo casuale, ha ricevuto ruxolitinib crema all’1,5% o un placebo da applicare due volte al giorno per 24 settimane. In seguito tutti i pazienti potevano applicare la crema di ruxolitinib all’1,5% fino alla settimana 52.
Si è visto così che alla settimana 24 la crema di ruxolitinib era ben tollerata e i risultati erano statisticamente superiori rispetto al placebo. Il miglioramento è stato di almeno il 75% del punteggio F-VASI (Face Vitiligo Area Scoring Index) rispetto al basale, raggiunto dal 29,8% e del 30,9% dei partecipanti negli studi TRuE-V1 e TRuE-V2, rispetto al 7,4% e all’11,4% dei pazienti trattati con placebo.
Il ruxolitinib ha effetti collaterali?
Gli eventi avversi emersi dal trattamento sono stati lievi o moderati tra i pazienti che hanno applicato la crema di ruxolitinib per 52 settimane (nel 18,6% dei partecipanti allo studio TRuE-V1 e nel 15,4% dei partecipanti allo studio TRuE-V2). Gli effetti più frequentemente riportati sono stati l’acne nell’area di applicazione della crema (rispettivamente 5,9% e 5,3%) e il prurito (rispettivamente 5,0% e 4,4%). «Questo studio ha mostrato risultati impressionanti dalla monoterapia con crema di ruxolitinib. Ulteriori ricerche mostreranno se vi è un ulteriore vantaggio quando la crema di ruxolitinib è combinata con la fototerapia» ha dichiarato il dottor Rosmarin.